据药明康德公众号消息，今天，一项突破性的研究成果刊登于《新英格兰医学杂志》上：首次有研究团队在短短六个月内开发出了一种个体化CRISPR基因编辑疗法，并成功应用于一名患有罕见遗传病的婴儿患者。这一事件标志着人类首次真正实现了为单个病患量身定制的基因编辑治疗。 诺贝尔奖得主Jennifer Doudna教授评价道：“在如此短的时间内，成功开发出按需设计的CRISPR疗法，这是医学史上一个重要的里程碑。我们由此踏入了一个崭新的时代——一个曾经无法治愈的遗传疾病也有望得到有效治疗的时代。” 点评：粤开证券指出，基因编辑被普遍认为是当下和未来最关键和最具潜力的生物技术之一。基于非病毒载体的体内基因编辑技术突破了以往基因治疗的一系列局限性。适应症方面，它不仅可以用于罕见病也可以用于难治的常见病；生产工艺和成本方面，它无需病毒和细胞，所有组分均可大规模工业化合成，不存在由于价格昂贵导致患者无法负担的情况；疗效和医疗费用方面，它具备一次用药即可彻底停止疾病进展甚至治愈疾病的潜力，大大便利患者的同时，可以在总医疗费用上为患者和医保大幅节省开支，目前使用较为广泛的 CRISPR-Cas核酸酶具有较好的成药潜力。 招商证券表示，基因编辑工具技术经历了ZFNs 技术、TALENs 技术、CRISPR技术的三代更新迭代发展。其中CRISPR技术具有操作便捷、费用较低、靶向效率更高等优点，首个基于CRISPR技术的基因编辑疗法Casgevy（Exa-cel）已经获批上市。同时CRISPR基因编辑技术仍在升级更新。基因编辑治疗目前处于技术落地初期，产业链角度，上游为提供原料、耗材等基因合成的公司，中游为CDMO公司，下游则为基因编辑治疗公司。 根据Reports and Data的最新报告，预计到2030年，全球基因编辑市场规模将达到302.3亿美元，预测期内的复合年增长率为18.2%。 相关公司见主题库：基因编辑  研报来源： 粤开证券，李兴，S0300518100001，医药：从JPM大会看2025生物创新药热点：关注ADC、双特异性抗体、细胞与基因治疗。2024年2月11日 招商证券，许菲菲，S1090520040003，创新药系列报告(六)：基因编辑行业深度：从源头出发解决疾病问题 编辑工具与对基因的理解为成药关键。2024年4月19日 *免责声明：文章内容仅供参考，不构成投资建议 *风险提示：股市有风险，入市需谨慎